Акції QURE зросли після того, як FDA схвалило найдорожчий препарат

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів щойно схвалило свій найдорожчий препарат за всю історію — генну терапію від гемофілії В Карлайл Компанії (csl) і UniQure (ЯКІСТЬ) — і акції QURE вискочили в середу.

X

Між тим, БіоМарин (BMRN) акції спалахнули після того, як FDA заявило, що не буде проводити засідання консультативного комітету для обговорення своєї генної терапії гемофілії А. Ці консультанти дають необов’язкові рекомендації FDA після обговорення переваг і ризиків експериментальних препаратів. Роктавіан від BioMarin вже схвалений у Європі.

On сьогоднішній фондовий ринок, акції QURE підскочили на 14.6% до 26.36. Це подовжило зростання акцій після 7.1% зростання у вівторок. Акції перевищили a точка покупки на 25.91 поза консолідацією, згідно MarketSmith.com.

Акції BioMarin підскочили на 7.3% до 97.79. Це підштовхнуло акції BioMarin до виходу з ринку основа з подвійним дном із записом 92.86.

Акції QURE: ціна вище очікувань

Вливання UniQure схвалено для пацієнтів з гемофілією B, які зараз отримують профілактичний режим під назвою терапія фактором IX, або які мають в анамнезі потенційно смертельні крововиливи чи серйозні кровотечі. При одноразовій вартості 3.5 мільйона доларів Карлайл і UniQure сподіваються, що цей препарат є ліками.

Аналітики кажуть, що схвалення є найкращим сценарієм для UniQure, компанії, яка спочатку розробила Hemgenix, а потім стала партнером Carlisle на наступних етапах. Етикетка не обмежує терапію певною групою пацієнтів і не містить попередження про «чорний ящик».

«Враховуючи невизначеність щодо схвалення генної терапії гемофілії та обережність інвесторів, ми вважаємо, що це є головним позитивним моментом для UniQure та ключовим фактором зниження ризиків для історії», — заявила аналітик UBS Еліана Мерл у звіті в середу.

Ціна в 3.5 мільйона доларів перевищує рекомендацію Інституту клінічного та економічного огляду. Некомерційна організація сказала найбільше генна терапія гемофілії буде економічно ефективним у 2.5 мільйона доларів. У звіті розглядалися ціни від 2 до 3 мільйонів доларів США на основі коментарів керівників.

Аналітик SVB Securities Джозеф Шварц сказав, що вища, ніж очікувалося, ціна, ймовірно, є причиною невеликої кількості хворих на гемофілію B. Тим не менш, він вважає схвалення позитивним для пацієнтів із частими епізодами кровотечі та потребою у «обтяжливій профілактичній терапії».

За пацієнтами спостерігатимуть протягом трьох годин після інфузії Hemgenix. Потім їм потрібно буде проходити щотижневий моніторинг протягом трьох місяців, щоб спостерігати за можливими ускладненнями з боку печінки. Шварц зазначає, що профілактичне лікування фактором IX зазвичай проводиться щотижня.

«Ми вважаємо, що ці вимоги до моніторингу мають сенс і будуть розглядатися як гідна жертва заради ймовірної лібералізації від факторної терапії, кровотечі та пошкодження суглобів протягом тривалого часу», — сказав він у звіті.

Він має кращий рейтинг акцій QURE.

Інші зусилля UniQure щодо генної терапії

Згідно з умовами угоди, Carlisle відповідатиме за комерціалізацію Hemgenix. Натомість UniQure отримає до 1.5 мільярда доларів США у вигляді додаткових етапних платежів і роялті від продажів у середньому до 20% діапазону. UniQure також має права на виробництво.

«Ми розглядаємо (це) схвалення як ключову подію для зменшення ризиків для майбутнього потенціалу грошових потоків UniQure», — сказав Шварц. «Ми також вважаємо, що це є хорошим провісником для потенціалу схвалення Roctavian від BioMarin для лікування гемофілії А».

Схвалення також, ймовірно, додає довіри зусиллям UniQure в інших сферах генної терапії. Ймовірно, інвестори більш обережні щодо роботи компанії з хворобою Хантінгтона. Троє з 14 пацієнтів у дослідженні UniQure зазнали серйозних побічних ефектів.

«Ми зазначаємо, що оновлення фази 1 і фази 2 все ще планується до другого кварталу 2023 року і може стати інформаційним каталізатором для програми з першими даними про функціональні (цілі)», — сказав Мерл, аналітик UBS.

Вона має рейтинг купівлі акцій QURE і підвищила цільову ціну до 42 з 40.

Слідкуйте за Еллісон Гетлін у Twitter за адресою @IBD_AGatlin.

ВАМ ТАКОЖ МОЖЕ СПОДОБАТИСЯ:

Medtronic досягає дворічного мінімуму завдяки квартальному відставанню — але аналітики шукають світлі точки

Дізнайтеся, чому бізнес Gilead з боротьби з раком підганяє акції до кайфу

Отримуйте своєчасні повідомлення про покупку та продаж за допомогою таблиці лідерів IBD

Акції, які потрібно придбати та переглянути: Найкращі IPO, великі та малі капіталізації, Зростання запасів

Знайдіть найкращі довгострокові інвестиції з довгостроковими лідерами IBD