Виробник ліків від хвороби Альцгеймера Leqembi очікує повного схвалення FDA цього літа

Японський виробник ліків Ісай очікує, що цього літа Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів повністю схвалить препарат Leqembi для лікування Альцгеймера, що розширить доступ до нового дорогого антитіла в рамках Medicare.

Генеральний директор США Іван Ченг сказав, що FDA, яке надало прискорений дозвіл у січні, може дати повне схвалення вже в липні, якщо компанія отримає прискорений «пріоритетний огляд» для демонстрації значного покращення раннього лікування хвороби Альцгеймера.

«Ми буквально говоримо про, можливо, п’ять місяців, тому ми терміново переходимо до CMS прямо зараз», — сказав Ченг в інтерв’ю CNBC у четвер. Centers for Medicare and Medicaid Services є федеральним агентством, яке визначатиме, наскільки широке покриття Leqembi, яке Eisai оцінив у 26,500 XNUMX доларів на рік, покривається пацієнтам з раннім діагнозом хвороби Альцгеймера.

Компанія, яка розробила препарат с Biogen, очікується, що до 100,000 року 2026 XNUMX людей отримають ранній діагноз хвороби Альцгеймера і отримають право на Leqembi, хоча кількість недіагностованих людей майже напевно більша.

За оцінками Асоціації Альцгеймера, понад 2,000 людей у ​​віці 65 років і старше щодня прогресують від легкої до помірної деменції через хворобу, що робить їх непридатними для Leqembi.

Рання хвороба Альцгеймера зазвичай вражає людей віком 65 років і старше, викликаючи когнітивні порушення та інші проблеми. Leqembi показав надію на уповільнення прогресування хвороби в цій популяції, але він несе ризик набряку мозку та кровотечі.

У квітні 2022 року Medicare опублікувала вказівки, які обмежують покриття ліків від хвороби Альцгеймера, таких як Leqembi, які використовують антитіла для лікування зубного нальоту, що викликає хворобу. Згідно з поточним статусом прискореного схвалення Eisai, Medicare покриватиме лише витрати на людей, які беруть участь у клінічних випробуваннях, схвалених FDA або Національними інститутами охорони здоров’я.

Ейсай має завершив третю фазу випробувань і більше не реєструє пацієнтів. Це означає, що ліки зараз недоступні для більшості, за винятком дуже багатих. Ченг сказав, що компанії невідомо про жодного пацієнта, якому вдалося зараз отримати покриття Leqembi через Medicare.

Навіть якщо він отримає повне схвалення в рамках процесу «пріоритетного перегляду» FDA, Medicare все одно може обмежити охоплення пацієнтів, які беруть участь у дослідженнях, схвалених CMS, агентством, яке керує федеральними програмами медичного страхування Medicare і Medicaid.

У січні компанія подала всі дані третьої фази разом із заявкою на повне схвалення, і в березні має отримати відповідь від FDA щодо того, чи прийме агентство її заявку. Якщо агентство вирішить розглянути заявку Лекембі в пріоритеті, воно може винести остаточне рішення протягом шести місяців.

Бенефіціари програми Medicare, які погодяться брати участь у дослідницьких дослідженнях за підтримки CMS, які ширші за клінічні випробування, отримають покриття, якщо Leqembi отримає повне схвалення. Але цілком можливо, що CMS може погодитися на ще ширше охоплення, можливо, без обмежень, якщо агентство визначить, що є високий рівень доказів, що підтверджують лікування, сказав Ченг.

«З високим рівнем доказів… обмеження мають бути дуже обмеженими або, можливо, навіть без обмежень, і це позиція Ейсая», — сказав Ченг. «Ми вважаємо, що бенефіціари Medicare повинні мати безперешкодний доступ, широкий і простий доступ до Leqembi, оскільки дані відповідають цим критеріям», — сказав він.

Якщо Medicare продовжить обмежувати охоплення, жителі сільських громад опиниться в невигідному становищі, оскільки медичні установи та університети значною мірою зосереджені у великих містах.

Понад 70 членів Конгресу цього місяця закликали міністра охорони здоров’я Ксав’єра Бесерру та адміністратора CMS Чікіту Брукс-ЛаСур послабити обмеження на охоплення Leqembi, щоб забезпечити більший доступ по всій Америці.

«Пацієнти, сім’ї та опікуни, які живуть у сільській місцевості та районах з недостатнім обслуговуванням, повинні мати однакові можливості доступу до лікування», — написали законодавці. «Це величезний фізичний і фінансовий тягар для бенефіціарів програми Medicare — витрачати незліченні години на подорожі до обмежених дослідницьких установ, де проводяться випробування».

Якщо все піде згідно з очікуваннями Eisai, FDA надасть повне схвалення, а CMS забезпечить необмежене покриття Leqembi. Згідно з цим сценарієм, Eisai передбачає, що близько 100,000 XNUMX пацієнтів з ранньою діагностикою хвороби Альцгеймера матимуть право на третій рік випуску препарату. Ейсай сказав, що на заводі Biogen у Швейцарії достатньо виробничих потужностей.

Але Чунг сказав, що основна проблема з розгортанням Leqembi полягає в тому, що лікарі не налаштовані на ранню діагностику хвороби Альцгеймера, оскільки існує дуже мало методів лікування. CMS також має забезпечити широке відшкодування за діагностичні тести, сказав Ченг. До них входять ПЕТ-сканування, які наразі обмежені одним разом за все життя, і аналізи спинномозкової рідини, вартість яких відшкодовується за низькою ставкою, за словами компанії. 

«Кожного разу, коли вам доведеться застосувати нову діагностичну процедуру, це займе деякий час», — сказав Ченг. «Потрібно відшкодувати ці діагностичні процедури, і радіологи та медичні працівники по всій країні повинні почати це робити. І є період часу, який потрібен людям, щоб швидко зрозуміти, як це зробити», – сказав він.

Близько 15% відповідних пацієнтів молодше 65 років і в основному охоплені приватним страхуванням, сказав Ченг. За його словами, приватні страховики здебільшого чекають рішення щодо покриття CMS, хоча деякі можуть вирішити прийняти рішення щодо покриття раніше. Eisai запропонує допомогу з доплатою людям, які охоплені приватним страхуванням, сказав Чунг.

«Є більше гнучкості та кілька підходів, щоб запропонувати дуже хороший доступ із дуже, дуже низькими кишеньковими витратами для цих людей», — сказав генеральний директор. Eisai має a програму надання Leqembi безкоштовно незастрахованим пацієнтам, які відповідають критеріям відповідності.

Ченг сказав, що річна вартість Leqembi у розмірі $26,500 18 з часом повинна зменшитися. Наразі лікування проводиться двічі на місяць, але Eisai розробляє підтримуючу схему, за якою пацієнти отримуватимуть одну місячну дозу після перших XNUMX місяців лікування.

«Це ще не затверджено. Ми очікуємо, що до кінця наступного фінансового року подамо заявку на підтримуюче дозування», — сказав Ченг. За його словами, підтримуюче дозування знизило б вартість Leqembi приблизно вдвічі.

У січні CMS заявила, що розширить охоплення, якщо Eisai надасть дані, які дадуть відповіді на запитання про переваги Leqembi для уповільнення когнітивного зниження та потенційної шкоди від побічних ефектів, таких як крововилив у мозок.

«Одна з речей, на яку я хотів би наголосити, це те, що, як ви знаєте, у цьому конкретному класі [ми] дійсно хотіли мати більше інформації, коли ми дізнаємося, що ці продукти збираються робити», — сказав адміністратор CMS Брукс-ЛаСур у вівторок під час дзвінок з журналістами. «Але ми продовжуємо бути відкритими для отримання нових даних від виробників і захисників».

Eisai каже, що дані третьої фази випробування дають відповіді на ці запитання з високим рівнем доказів, сказав Ченг.

Політика страхового покриття Medicare є суперечливою. Асоціація Альцгеймера, у грудневому листі до CMS, закликав до повного та необмеженого висвітлення Leqembi. Роберт Егге, керівник політики асоціації, сказав, що це перший випадок, коли CMS завчасно вирішив не охоплювати майбутній клас ліків за замовчуванням.

Політика Medicare випливає з суперечок навколо Aduhelm, іншого лікування антитілами до хвороби Альцгеймера, розробленого Eisai та Biogen. У 2021 році FDA прискорило дозвіл на це лікування, незважаючи на те, що незалежні радники агентства заявили, що докази не демонструють, що воно уповільнює хворобу. Три радника пішов у відставку через рішення FDA. розслідування Конгресу у грудні було встановлено, що схвалення Aduhelm було «рясне порушеннями».

У квітні минулого року Medicare вирішила обмежити охоплення всіма моноклональними антитілами, спрямованими на мозкові бляшки для лікування хвороби Альцгеймера, доки не буде отримано більше доказів, що продемонструють користь для пацієнтів.

«Це нерозумна політика, тому що немає причин, чому вони повинні були робити це на основі класу», — сказав Егге.

Американська академія неврології, найбільша у світі асоціація неврологів, повідомила Medicare у листі на початку цього місяця, що серед її експертів існує консенсус щодо того, що третя фаза клінічного випробування Leqembi була добре розроблена, а дані були клінічно та статистично значущими.

Результати клінічних випробувань, опубліковано в New England Journal of Medicineвиявили, що зниження когнітивних функцій відбувалося на 27% повільніше протягом 18 місяців у людей, які отримували Leqembi, порівняно з тими, хто не отримував лікування. Але також були проблеми з безпекою у деяких пацієнтів, які відчували набряк мозку та кровотечу.

Смерть учасника клінічного випробування в районі Чикаго також могла бути пов’язана з леканемабом, згідно з дослідницький лист, опублікований у New England Journal of Medicine у січні

Президент AAN д-р Орлі Авітцур закликав CMS переглянути свої обмеження на охоплення, щоб отримати ширший доступ для Leqembi, якщо лікування отримає традиційне схвалення FDA.