Ось чому SpringWorks Therapeutics підскочив на 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) Акції підскочили на 20% після того, як компанія з клінічної стадії зосередилася на лікуванні раку, що змінює життя, і рідкісні захворювання оголосили обнадійливі результати свого дослідження DeFi. Дослідження було плацебо-контрольованим подвійним сліпим дослідженням третьої фази, яке оцінювало безпеку, переносимість та ефективність експериментального перорального інгібітора гамма-секретази, Нірогацестату, у лікуванні прогресуючих десмоїдних пухлин.

Springworks оприлюднила дані дослідження DeFi.

Генеральний директор Сакіб Іслам сказав:

Ви шукаєте швидкі новини, гарячі поради та аналіз ринку?

Підпишіться на розсилку Invezz сьогодні.

Десмоїдні пухлини – це агресивні пухлини м’яких тканин, які можуть призвести до серйозних негативних наслідків для пацієнтів, включаючи тривалий біль, спотворення та ампутацію. У рідкісних випадках, коли вражаються життєво важливі органи, десмоїдні пухлини також можуть бути небезпечними для життя.

Основною метою дослідження DeFi було покращення виживаності без прогресування (ПБП), при цьому нірогацестат показав статистично значуще покращення порівняно з контролем, при цьому ймовірність прогресування захворювання зменшилася на 71%. Крім того, у дослідженні було досягнуто всіх критично важливих вторинних цілей, при цьому нірогацестат показав статистично значущі покращення результатів, про які повідомляють пацієнти, та об’єктивної відповіді порівняно з плацебо.

Нірогацестат краще переносився і мав хороший профіль побічних ефектів. Однак більш значний відсоток жінок репродуктивного віку відчував симптоми, пов’язані з дисфункцією яєчників. Інші небажані явища в основному відповідали тим, про що повідомлялося спочатку.

Більше даних з дослідження DeFi очікується у другій половині 2 року

 Планується, що більше даних буде оприлюднено на медичній конференції, і SpringWorks очікує подати заявку на новий лікарський засіб (NDA) до Управління з контролю за продуктами і ліками у 2 півріччі 2022 року. Іслам зробив висновок:

Сьогоднішнє оголошення є важливою віхою на шляху до нашої мети – запровадити першу схвалену терапію для спільноти десмоїдних пухлин. Ми з нетерпінням чекаємо можливості поділитися даними випробувань DeFi з FDA та представити детальні результати дослідження на медичній нараді пізніше цього року.

 FDA визначило Nirogacestat як препарат-сирот для лікування десмоїдних пухлин, тоді як Європейська комісія надала препарату сироти для лікування саркоми м’яких тканин. препарат також отримав позначення швидкої та проривної терапії для лікування пацієнтів із стійким, неоперабельним, рефрактерним або рецидивуючим глибоким фіброматозом або десмоїдними пухлинами