Біотехнології часто були одними з найпопулярніших секторів у світі Звіт MoneyShow Top Picks, наше щорічне опитування провідних національних консультантів із розсилки новин. Цьогорічний звіт не став винятком; ось шість улюблених біотехнологічних ідей на наступний рік.
Джо Коттон, З технічної точки зору Cotton
Маніокові науки (SAVA) — клінічна біотехнологічна компанія з високим ризиком і високою винагородою; основним кандидатом на ліки є Симуфілам — препарат від Альцгеймера, який зараз проходить фазу 3 випробувань. Що робить цей запас таким цікавим, так це те, що Simufilam, здається, покращує когнітивні функції у пацієнтів з хворобою Альцгеймера, а не просто уповільнює прогресування захворювання. Якщо він буде схвалений, він легко може стати багатомільярдним препаратом.
У серпні 2021 року юридична фірма, яка представляє інтереси визнаних коротких продавців, подала громадянську петицію до FDA США з вимогою припинити клінічні випробування симуфіламу Cassava, стверджуючи, серед іншого, про маніпуляції даними в наукових статтях, авторами яких є вчені Cassava, зокрема в 2005 році. Неврологія статті.
В результаті акції різко впали з $120 до $40. Неврологія повторно перевірили вихідні дані для статті та в грудні 2021 року заявили, що не знайшли жодних доказів на підтримку тверджень про маніпуляції даними.
Ці заяви, хоча й виглядають неправдивими, на деякий час кинули тінь на акції. Але зараз акції діють добре, і ми очікуємо, що вони продовжуватимуть стрімке зростання. Ось каталізатори для подальшого зростання:
Компанія залучила приблизно 650 пацієнтів до двох досліджень фази 3 і планує залучити загалом 1,750 пацієнтів із хворобою Альцгеймера легкого та помірного ступеня до двох досліджень Simufilam. Очікується, що результати поточної фази 2 клінічної програми стануть відомі в середині 3 року.
Компанія також оголосила про завершення введення ліків у відкритому дослідженні Simufilam приблизно для 200 пацієнтів, призначеному для оцінки довгострокового безпечного прийому препарату та вимірювання когнітивних змін протягом 12 місяців. Результати можуть бути оголошені приблизно наприкінці 2022 року.
Інсайдери, мабуть, вважають, що Simufilam працює, оскільки два директори витратили свої тяжко зароблені гроші на покупку акцій у серпні 2022 року. Директор Річард Баррі придбав 36,159 23.79 акцій за 860,223 доларів США за 100,000 20.69 доларів США. А директор Санфорд Робінсон купив 2,069,000 XNUMX акцій за XNUMX доларів на загальну суму XNUMX XNUMX XNUMX доларів. Коли директори компанії купують акції своєї компанії, це великий плюс, який викликає довіру.
Нам подобається акція. Якщо Simufilam буде схвалено, акції можуть значно зрости. Але майте на увазі, що це компанія, що випускає один лікарський засіб, і акції можуть впасти до 1.00 долара, якщо препарат не буде схвалений.
Майк Сінтоло, Кабот Десятка торговців
Нейрокринні біологічні науки
Незважаючи на те, що цей препарат рідко зустрічається, він широко продається, очікується, що цього року він принесе дохід у розмірі 1.4 мільярда доларів США, що на 30% більше, ніж у минулому році, і, що більш важливо, керівництво бачить масу можливостей лише в своїй основній галузі, де більше половини мільйони недіагностованих пацієнтів тільки в США (вважається, що лише 15% мають діагноз і лікуються), тож продажі Ingrezza можуть легко подвоїтися з часом.
У Neurocrine також є ще один нішевий продукт, який, ймовірно, незабаром з’явиться на ринку — він подав заявку на схвалення валбеназину (ймовірно, схвалення відбудеться на початку наступного року), який лікує іншу хворобу, що викликає мимовільні рухи (побічний ефект хвороби Хантінгтона), яка вражає, можливо, 25,000 XNUMX людей.
Ці двоє повинні зберегти цифри на високому рівні, а аналітики бачать, що прибуток зросте на 20% наступного року, а прибуток сягне майже 4 доларів на акцію — і все це в той час, як чудовий портфель фірми продовжує розвиватися. Ми вважаємо, що медики та біотехнологи готові до наступного прогресу, і NBIX виглядає одним із найкращих у цій групі.
Багатий Мороні, Прогнози теорії Доу
Економіка США, що розвивається повільно, вразлива до негативних потрясінь, особливо враховуючи, що глобальна економіка зазнає важких дій. Тим не менш, у нас все ще є улюблені ідеї щодо прибутків на рік вперед, наприклад Vertex Pharmaceuticals
Найбільший продукт біотехнологічної фірми, Trikafta, лікує більшість із 83,000 86 хворих на муковісцидоз у Північній Америці, Європі та Австралії. На Trikafta припадає XNUMX% продажів продукції Vertex, але керівництво все ще бачить ще більші висоти попереду.
Компанія продовжує шукати схвалення Trikafta для лікування різних типів пацієнтів з кістозним фіброзом. Завдяки спробам спонукати інші країни відшкодовувати витрати на лікування, Vertex каже, що цей препарат може потенційно лікувати 90% хворих на муковісцидоз у всьому світі.
Слід визнати, що покладатися на один продукт для отримання такого великого прибутку збільшує ризик для акцій. Але Trikafta має перевагу першого учасника і наразі стикається з обмеженою конкуренцією на ринку муковісцидозу.
Компанія Vertex протягом семи років поспіль досягала принаймні 22% зростання продажів, а операційний прибуток збільшувався принаймні на 24% за кожний із п’яти років, відколи компанія стала прибутковою.
Ми вважаємо, що «Трікафті» ще є куди розвиватися. Крім того, компанія вдосконалює методи лікування інших захворювань, включаючи генетичне захворювання під назвою дефіцит альфа-1 антитрипсину та серповидно-клітинну анемію. Ліки, що розробляються, не завжди вдаються, але цей шлях виглядає багатообіцяючим.
Мій найкращий вибір для спекулятивних інвесторів на наступний рік MannKind (MNKD) — акція, яку я обрав улюбленою протягом останніх кількох років. MannKind наразі зберігає всі права на свій провідний продукт Afrezza — інгаляційну форму інсуліну для діабетиків типу 1 та типу 2; компанія продовжує пробиватися на цих ринках проти «великої трійки» виробників інсуліну.
MannKind тепер також має другий продукт на ринку завдяки ліцензійній угоді зі своїм партнером по проекту, Об'єднані терапевтичні засоби (УТГР). Цей продукт (Tyvaso DPI) був на ринку лише кілька місяців, але він уже демонструє ознаки того, що стане блокбастером. MannKind не тільки отримує гроші за виробництво продукту (плюс невелику націнку) для United Therapeutics, він також отримує роялті від усіх продажів продукту.
MannKind також нещодавно придбала V-Go, невелику компанію, яка вже представлена в діабетичному просторі. Крім того, приватна компанія під назвою Receptor Life Sciences надала ліцензію системі доставки ліків Technosphere на розробку канабіноїдних продуктів для лікування епілепсії та тривоги.
Хоча до виходу на ринок продуктів, які розробляє Receptor Life, залишилося ще кілька років, вони представляють потенціал для отримання додаткових етапних виплат і роялті під час проходження процесу клінічних випробувань (і, постукаємо по дереву, комерціалізації в кінці зазначеного процес).
Я вважаю, що є ще багато місця для роботи, перш ніж акції нарешті повернуться до чогось, що більше нагадуватиме справедливу вартість. Як наслідок, інвесторів заохочують проявляти терпіння щодо отримання прибутку, якщо/коли вони бачать, що акції починають рости. Як це було протягом багатьох років, MNKD вважається дуже сильною покупкою до 5 доларів і покупкою до 10 доларів.
Анавекс (AVXL) є біофармацевтичною компанією, яка займається розробкою нових препаратів-кандидатів для лікування захворювань центральної нервової системи з дуже обнадійливими результатами щодо хвороб Альцгеймера, Паркінсона та синдрому Ретта.
Великою новиною для Anavex стала публікація попередніх даних 508 пацієнтів, плацебо-контрольоване, подвійне сліпе, 48-тижневе, фаза 2b/3 дослідження ANAVEX 2-73 (бларкамезин або A2-73) на хворобу Альцгеймера, яке тестувало 3 однакові когорти з плацебо, пероральні дози 30 мг або 50 мг.
По-перше, я хочу зазначити дві дуже важливі речі:
1) Виникла затримка в отриманні даних з одного з пробних сайтів, що призвело до того, що компанія отримала дані від третьої сторони, що займається статистичним аналізом, лише за 1 день до того, як це було заплановано для презентації на конференції CTAD щодо хвороби Альцгеймера. Тому це обмежувало те, що компанія могла точно звітувати на той час.
2) Деякі з найкращих результатів у попередніх дослідженнях були отримані для 50 мг. когорти, в той час як 30 мг майже не спрацювали. Проте ВСІ аналізи, представлені нещодавно, стосувалися комбінований Пацієнти 30+50 мг як одна когорта, що зменшує результати ефективності.
Таким чином, результати, які ще очікують, мають бути ще кращими, коли компанія звітує про когорту 50 мг. Основними кінцевими точками було зниження зниження когнітивних функцій (ADAS-COG) і повсякденної активності (ADCS-ADL) через 48 тижнів.
Про це компанія заявила: «Дослідження Anavex 2-73 (бларкамезин) досягло первинних і ключових вторинних кінцевих точок, демонструючи статистично значуще зниження клінічного зниження глобальних когнітивних і функціональних шкал у клінічному дослідженні пацієнтів з ранньою хворобою Альцгеймера». (вихідний бал MMSE 20-28).
І ще по суті: «Лікування ANAVEX®2-73 статистично значуще зменшувало зниження когнітивних функцій, виміряне за допомогою ADAS-Cog, порівняно з плацебо наприкінці лікування. 45% (p=0.033).»
Це найбільш значущий і безпосередньо точковий результат, оприлюднений для цього випробування, оскільки він був значно кращим, ніж Biogen
Тим не менш, мізерний результат леканемабу змусив ці дві компанії збільшити ринкову капіталізацію на 20 мільярдів доларів за ніч. Більшість спостерігачів вважають, що цей результат фази 3 прокладає шлях для ймовірного схвалення FDA. Однак препарат Anavex переміг леканемаб із великим відривом (уповільнення на 45% проти 27%) у дослідженні Phase2b/3.
Але ось у чому річ… Препарат Біогена потребує внутрішньовенної інфузійної терапії та періодичні МРТ для перевірки набряку мозку та кровотечі (два неприємних побічних ефекту леканемабу), тоді як A2-73 є таблетки і не потребує періодичних МРТ, a величезний перевага, навіть ігноруючи, що A2-73 спрацював краще.
Хоча вже оприлюднені дані перевершують показники леканемабу, як тільки з’являться дані когорти лише 50 мг, результати мають бути значно кращими, ніж для комбінованої групи. І ще краще лише для тих 85%, які є носіями нормального гена SigmaR1, а також для пацієнтів APOE2 і 3. (Досі великий цільовий ринок.) Тож я думаю, що дані наразі були обнадійливими, але кращий новини ще попереду — і акції залишаються фаворитами на 2023 рік.
Технології модуляції Axonics (AXNX) — невелика компанія з медичних технологій з великим майбутнім. Компанія медичного обладнання з капіталізацією 3.4 мільярда доларів зосереджується на лікуванні нетримання сечового міхура та кишечника. Звичайно, це не гламурні речі. Звичайно, я регулярно чую відповідні скарги щодо цих проблем у своїй медичній практиці. Але це справжня проблема здоров’я, яка нарешті знаходить життєздатне рішення.
Зверніть увагу на той факт, що згідно з дослідженням CDC 2014 року, 51% неінституціоналізованих осіб старше 65 років у США мали певний епізод нетримання кишечника або сечового міхура. У багатьох розвиваються хронічні проблеми, які можуть призвести до частих інфекцій і погіршення основних захворювань.
Стан частіше зустрічається у жінок, ніж у чоловіків. І це впливає на тих, хто страждає, як фізично, так і психологічно. Мабуть, найважливішим фактом, який слід враховувати, є те, що в міру старіння населення та збільшення хронічних захворювань, таких як діабет, зростає й частота нетримання сечі.
Компанія має двосторонню стратегію — з двома продуктами, які мають величезне значення для тих, хто страждає від нетримання. Одним із них є його сакральний стимулятор — електронний імплантат, який надсилає імпульси до нервів, що контролюють м’язовий тонус і регулює здатність сечового міхура скорочуватися, таким чином зменшуючи нетримання.
Інший – імплантований постійний гель, який поміщається в стінку уретри та додає об’єм ослабленим м’язам і таким чином зменшує або запобігає витоку. Продажі обох продовжують стабільно зростати. Наразі компанія не є прибутковою, але має достатню кількість готівки на своєму балансі. (Для розкриття, Джо Дуарте володіє акціями в AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/